(Ajoute le mouvement de l'action Sarepta au paragraphe 2, le commentaire de l'analyste au paragraphe 3, et met à jour le mouvement de l'action tout au long du document)
Les actions du développeur de médicaments Dyne Therapeutics DYN.O ont bondi de 18% mercredi après que sa thérapie expérimentale pour une maladie musculaire appelée dystrophie musculaire de Duchenne(DMD) s'est révélée prometteuse dans un petit essai de stade précoce.
Les premiers résultats de la thérapie appelée DYNE-251 ont pesé sur la société rivale Sarepta Therapeutics SRPT.O , qui fabrique plusieurs médicaments pour traiter la maladie, ce qui a fait baisser ses actions de 2,1 % à 94,19 $ après l'ouverture des marchés.
Paul Matteis, analyste chez Stifel, a déclaré dans une note que les données sur la DMD montrent un début prometteur, car la dose est plus petite et l'efficacité est meilleure que celle du médicament de Sarepta.
Dans l'étude de stade précoce à intermédiaire, la thérapie de Dyne a augmenté les niveaux d'une protéine dans les cellules musculaires de 0,28% à six mois chez six patients atteints de DMD.
À titre de comparaison, le traitement par Exondys 51 de Sarepta a entraîné une augmentation de 0,06 % du taux de la protéine dystrophine, qui contribue à maintenir les muscles intacts.
Dans une autre étude, un autre médicament expérimental appelé DYNE-101 a permis d'augmenter la concentration musculaire chez des patients atteints de dystrophie myotonique de type 1, une autre maladie qui entraîne une fonte musculaire et qui a un impact sur la mobilité, la respiration et la fonction cardiaque, et pour laquelle il n'existe pas de traitement approuvé.
Selon la National Organization for Rare Disorders, la DMD touche environ un garçon sur 3 500 naissances dans le monde.
Le DYNE-251 et l'Exondys 51 appartiennent à une classe de thérapies par "saut d'exon", qui fonctionnent en sautant des parties spécifiques des gènes, appelées exons, pour permettre à l'organisme de fabriquer des formes plus courtes de la protéine dystrophine.
La société Dyne, basée à Waltham (Massachusetts), avait une capitalisation boursière de 801,6 millions de dollars au cours de clôture de mardi, soit 13,06 dollars. Ses actions se négociaient à 15,60 dollars en début de séance, après avoir plus que doublé pendant les heures d'ouverture du marché.

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